2019年的我（無癌7年）
2017年的我（無癌5年）
2016年的我（無癌4年）
2013年的我 2014年的我 2015年的我
2012年化療耐藥后瀕臨死亡的我
Emily 說：
我的故事要追溯到2010年的夏天……
曾經(jīng)，罹患白血病的我，被醫(yī)生宣告死亡的我，爸爸媽媽沒有放棄的我，得救了！我的抗癌旅途堪稱奇跡，希望與我同樣罹患癌癥的您，也能同樣幸運，不要放棄，戰(zhàn)勝癌癥！
聆聽我的故事
2010年5月，幸福的生活正在展開。5歲的我和小伙伴們一起開心地奔跑、玩耍，享受著快樂的童年。然而，不幸在悄然間降臨，僅僅在1周內(nèi)，一切都發(fā)生了改變。
我的故事充滿了戲劇性，很多次都無限接近死亡，但是因為醫(yī)學(xué)的進(jìn)展讓我得救了！并且在腫瘤學(xué)領(lǐng)域內(nèi)開啟了一段史詩般的傳奇故事。
讓一切發(fā)生改變的是，我被診斷出急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）。五年前，我出生時，可是9斤重的健康嬰兒。
化療耐藥、錯過骨髓移植
85％接受化療治療的患者可以存活并過正常生活。然而，盡管進(jìn)行了多次化療，病情沒有得到控制，復(fù)發(fā)了兩次后，醫(yī)生說，我可能不在這85％之中。
2012年，我已經(jīng)無法再耐受化療，骨髓移植手術(shù)成為最后的選擇，盡管找到了一個合適的供者，但我的病情很快惡化，無法接受移植，這時候癌細(xì)胞的增長已經(jīng)蔓延到整個身體。在醫(yī)生那里，我已經(jīng)被宣告即將面臨死亡。
在沒有任何其他選擇的情況下，爸爸媽媽了解到一項臨床試驗，是一項比較初期的臨床試驗，但是爸爸媽媽不想放棄任何希望，帶我抓住了這個唯一的救命稻草。
抓住最后的救命稻草
該試驗使用了CAR-T療法，這是賓夕法尼亞大學(xué)Carl June博士開發(fā)的一種技術(shù)。他花了二十多年時間在實驗室研究細(xì)胞療法，這是一種冒險的方法，很少有人相信免疫系統(tǒng)可以通過培訓(xùn)來治愈癌癥。但是，對慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）成人癌細(xì)胞的小鼠模型甚至早期人體試驗的研究揭示了這種新方法的巨大潛力。
父親當(dāng)時問過醫(yī)生:“世界上其他地方的孩子已經(jīng)嘗試過這種療法了嗎?”醫(yī)生回答說:“從來沒有過。雖然有些大人嘗試過，但是他們得的是不同類型的白血病?！?/p>
在費城兒童醫(yī)院的Stephan Grupp博士領(lǐng)導(dǎo)的臨床試驗中，我成為第一個接受這種細(xì)胞治療的孩子。
出現(xiàn)轉(zhuǎn)機，生命繼續(xù)
細(xì)胞注射到體內(nèi)后，我迅速發(fā)燒，血壓驟降，重度昏迷，在重癥監(jiān)護室里靠呼吸機熬過了兩周。Grupp醫(yī)生當(dāng)時認(rèn)為，我不可能再活過來。
有一天，他拿到的檢測報告顯示，我體內(nèi)的白細(xì)胞介素6蛋白激增，表明我的免疫系統(tǒng)不斷攻擊自身!醫(yī)生決定給我使用一種免疫抑制藥物，稱為妥珠單抗(tocilizumab)。
醫(yī)生找到了可以對癥下藥的降低免疫反應(yīng)的藥物，戰(zhàn)勝了細(xì)胞因子風(fēng)暴，我最終活了下來，并且檢查結(jié)果顯示體內(nèi)的癌細(xì)胞已經(jīng)徹底消失了。
在疾病的威脅下，我與疾病奮力抗?fàn)帲改傅倪h(yuǎn)見與奉獻(xiàn)，以及醫(yī)護人員的艱苦努力，成功治愈了我的癌癥。至今，我已經(jīng)獲得了7年的無癌癥跡象，我已經(jīng)14歲了，我跟其他同齡人一樣，健康，充滿朝氣，我的未來會更美好！
我們一家三口拜訪給我二次生命的費城兒童醫(yī)院
Stephan Grupp博士同我們一家見面
CAR-T療法開發(fā)者Carl June博士同我們參加活動
我的治愈，腫瘤界的里程碑
2017年5月，我收到檢測報告，確認(rèn)癌癥已持續(xù)緩解超過5年。在我第12歲生日慶祝會上，手中拿著那塊寫著“無癌癥5年”的黑板也備受世界矚目，我的事跡激發(fā)了人們對CAR-T細(xì)胞療法治療癌癥的希望。
同年，美國FDA批準(zhǔn)了2款CAR-T療法上市，即諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta，標(biāo)志著人類抗癌史進(jìn)入了CAR-T細(xì)胞治療的時代。在2019年2月15日，美國CMS（美國醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心）正式發(fā)布擬議決定備忘錄：批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保。
現(xiàn)在，歐盟、加拿大、日本都已經(jīng)批準(zhǔn)了CAR-T療法，希望越來越多的癌癥患者能夠得到救治！
小編說：
很多人可能還不知道，文中的小女孩是誰，她叫Emily，是第一個嘗試細(xì)胞免疫療法對抗癌癥的兒童患者，并且獲得了震驚世界的療效。現(xiàn)在的Emily已經(jīng)14歲，5歲患病，經(jīng)CAR-T療法治療后，7歲時癌細(xì)胞全部消失，無癌狀態(tài)已經(jīng)7年，她已經(jīng)變成了亭亭玉立的少女，與其他同齡人一樣充滿朝氣，正常生活。
能治愈癌癥的CAR-T療法
在醫(yī)學(xué)界，在腫瘤領(lǐng)域，這是劃時代的成功，是腫瘤細(xì)胞免疫治療的里程碑。那么，治愈Emily的CAR-T療法到底有何本事！
實際上，CAR-T療法是細(xì)胞免疫治療的一種，屬于主動免疫，是一種全新的癌癥治療方式。CAR-T細(xì)胞是指將經(jīng)過設(shè)計的T細(xì)胞在實驗室中進(jìn)行培養(yǎng)生長，達(dá)到數(shù)十億甚至百億之多后，再將擴增后的T細(xì)胞注入到患者體內(nèi)，注入之后的T細(xì)胞也會在患者體內(nèi)增殖，并殺死具有相應(yīng)特異性抗原的腫瘤細(xì)胞。
CAR-T的優(yōu)勢在于其識別腫瘤抗原是以HLA（人類白細(xì)胞抗原）非依賴的方式，這就使得經(jīng)過CAR改造后的T細(xì)胞也能擊殺HLA表達(dá)下調(diào)的腫瘤細(xì)胞。而且經(jīng)CAR改造的T細(xì)胞相較于天然T細(xì)胞表面受體TCR能夠識別更廣泛的目標(biāo)，因為CAR改造的T細(xì)胞可針對任何細(xì)胞表面抗原，包括蛋白/糖和糖脂激起的多克隆抗體。
并且，CAR能夠讓T細(xì)胞搭載多個T細(xì)胞激活信號，這可以改善T細(xì)胞的增殖/生存和殺死腫瘤細(xì)胞的能力。值得注意的是，能夠加載的不僅僅是激活信號，T細(xì)胞還能加上那個潛在的抗癌免疫調(diào)節(jié)因子（如細(xì)胞因子），以在腫瘤微環(huán)境中增強抗腫瘤效果。
CAR-T療法的治療過程：
分離，從癌癥患者外周血中分離純化出自身T細(xì)胞；
修飾，T細(xì)胞激活后，經(jīng)基因工程技術(shù)和重新編程技術(shù)修改T細(xì)胞，使其具有殺傷癌細(xì)胞的功能（安裝CAR）。
擴增，體外培養(yǎng)，大量擴增CAR-T細(xì)胞，達(dá)到患者所需劑量，一般為十億至百億級別(根據(jù)患者體重和治療周期決定)。
回輸，預(yù)處理后回輸CAR-T細(xì)胞，可以聯(lián)合使用免疫抑制藥物來協(xié)助CAR-T發(fā)揮殺傷癌細(xì)胞的功能。
監(jiān)控，觀察療效并嚴(yán)密監(jiān)測不良反應(yīng)。整個療程持續(xù)3周左右，其中細(xì)胞“分離-修飾-擴增”約需要2周。
CAR-T的未來
在全球范圍內(nèi)，CAR-T細(xì)胞的研究蓬勃開展。研究人員基于兒科ALL的應(yīng)用經(jīng)驗，為來自11個國家的250多例患者制備CAR-T細(xì)胞，并探索不同的適應(yīng)證。
下一步，正在探索CAR-T細(xì)胞療法在實體瘤中的療效。在實體瘤中應(yīng)用將會是一個全新的挑戰(zhàn)，要識別實體瘤表面的靶點會更加困難。賓夕法尼亞大學(xué)目前已經(jīng)針對肺癌、卵巢癌、胰腺癌、乳腺癌以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤進(jìn)行過試驗。想?yún)⒓拥幕颊呖梢灾码娙蚰[瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部咨詢?nèi)虢M信息（400-626-9916）。
對于CAR-T療法，小編表示相當(dāng)樂觀，只要經(jīng)過足夠的研究和探索，CAR-T細(xì)胞療法在實體瘤中的應(yīng)用遲早會成為現(xiàn)實，我們拭目以待。
