2022年5月10日，Emily Whitehead Foundation最新新聞發(fā)布，全球首位被CAR-T細(xì)胞療法治愈的白血病兒童—Emily Whitehead，實(shí)現(xiàn)無癌生存的第10年。她也成為這一史詩級(jí)療法的代言人。Emily照片（圖源：emily whitehead foundation）
2010年5月，5歲的Emily從一個(gè)健康的孩子變成了一個(gè)被診斷患有急性淋巴細(xì)胞白血病的孩子?；熗ǔ?duì)急性淋巴細(xì)胞白血病兒童患者有效，但Emily是個(gè)例外。在2011年10月，她的癌癥復(fù)發(fā)了。醫(yī)生提出了，化療4個(gè)月后實(shí)施同種異體干細(xì)胞移植的治療。然而就在移植日期的前幾周，Emily的癌癥在化療期間復(fù)發(fā)，且極具侵襲性。在數(shù)次治療失敗后，醫(yī)生已經(jīng)無能為力，只能建議“臨終關(guān)懷”。但是Emily的父母并沒有放棄，他們將最后的希望放在CAR-T細(xì)胞治療上，希望這種創(chuàng)新療法能夠帶來奇跡。
于是，2012年，患上急性淋巴細(xì)胞白血病的Emily在病情二次復(fù)發(fā)且無藥可治的情況下，參與了費(fèi)城醫(yī)院啟動(dòng)的一項(xiàng)針對(duì)兒童B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的CAR-T臨床試驗(yàn)。通過靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療，三周后，Emily的癌細(xì)胞完全消失。直至今日，10年過去了，依然沒有復(fù)發(fā)。Emily Whitehead接受CAR-T細(xì)胞治療的十年（圖源：emily whitehead foundation）
CAR-T細(xì)胞療法就是嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，英文全稱Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。這是一種治療腫瘤的新型精準(zhǔn)靶向療法，近幾年通過優(yōu)化改良在臨床腫瘤治療上取得很好的效果，是一種非常有前景的，能夠精準(zhǔn)、快速、高效，且有可能治愈癌癥的新型腫瘤免疫治療方法。T細(xì)胞也叫T淋巴細(xì)胞，是人體白細(xì)胞的一種，來源于骨髓造血干細(xì)胞，在胸腺中成熟，然后移居到人體血液、淋巴和周圍組織器官，發(fā)揮免疫功能。其作用相當(dāng)于人體內(nèi)的“戰(zhàn)士”，能夠抵御和消滅“敵人”如感染、腫瘤、外來異物等。技術(shù)人員通過基因工程技術(shù)，將T細(xì)胞激活，并裝上定位導(dǎo)航裝置CAR（腫瘤嵌合抗原受體），將T細(xì)胞這個(gè)普通“戰(zhàn)士”改造成“超級(jí)戰(zhàn)士”，即CAR-T細(xì)胞，它利用其“定位導(dǎo)航裝置”CAR，專門識(shí)別體內(nèi)腫瘤細(xì)胞，并通過免疫作用釋放大量的多種效應(yīng)因子，它們能高效地殺滅腫瘤細(xì)胞，從而達(dá)到治療惡性腫瘤的目的。目前，全球有7款CAR-T療法獲批上市：Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Relma-cel、Cilta-cel（西達(dá)基奧侖賽）。其中中國已上市的CAR-T療法有2款：Yescarta（阿基侖賽）、Relma-cel（瑞基奧侖賽）。圖注：全球已上市CAR-T療法的適應(yīng)癥及價(jià)格
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參考來源：
https://emilywhiteheadfoundation.org
https://journals.lww.com
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