2022年1月12日，西比曼生物科技（CBMG）發(fā)布的公告稱，F(xiàn)DA授予了其研發(fā)的CD19/CD20雙靶點(diǎn)CAR-T療法C-CAR039再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法稱號(hào)，以及快速通道指定，用于治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤患者。
2021年，C-CAR039曾在濾泡性淋巴瘤適應(yīng)癥上獲得FDA授予的孤兒藥資格。
根據(jù)目前已經(jīng)公開的數(shù)據(jù)，C-CAR039治療的最佳整體緩解率為92.6%，其中完全緩解率高達(dá)85.2%；患者的6個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率為83.2%，至隨訪7個(gè)月時(shí)，仍有74.1%的患者處于完全緩解的狀態(tài)。
西比曼生物科技集團(tuán)是一個(gè)在美國(guó)特拉華州注冊(cè)、納斯達(dá)克股票交易所上市、以中國(guó)市場(chǎng)為重心的細(xì)胞治療公司。根據(jù)目前已經(jīng)在中國(guó)完成的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，CBMG的董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官在新聞稿中指出，在復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤這一適應(yīng)癥上，C-CAR039有著成為“同類最佳”的巨大潛力。
C-CAR039是一款第二代的嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞制劑。與第一代的制劑相比，C-CAR039能夠同時(shí)作用于CD19及CD20兩類靶點(diǎn)，可用于清除CD19/CD20單陽(yáng)性或雙陽(yáng)性的腫瘤細(xì)胞。
這是一種患者自體來(lái)源的CAR-T細(xì)胞免疫療法，通過(guò)提取患者自體的免疫細(xì)胞并進(jìn)行體外培養(yǎng)及修飾，取得挾帶對(duì)應(yīng)抗原的CAR-T細(xì)胞后，回輸進(jìn)入患者體內(nèi)，發(fā)揮抗癌的效果。
目前，C-CAR039的中國(guó)中心試驗(yàn)正在平穩(wěn)推進(jìn)，美國(guó)中心的Ⅰb/Ⅱ期試驗(yàn)也將盡快啟動(dòng)。
關(guān)于CAR-T
CAR-T細(xì)胞療法的名聲，在新興的免疫治療領(lǐng)域可以說(shuō)是非常的響亮，作為細(xì)胞免疫的代表之一而受到廣泛的重視。
通常情況下，CAR-T細(xì)胞療法的流程從提取患者自身免疫T細(xì)胞開始。通過(guò)分離患者自體免疫T細(xì)胞，并在體外對(duì)這些細(xì)胞進(jìn)行基因改造，為它們裝備能夠識(shí)別癌細(xì)胞表面特定抗原的嵌合抗原受體（CAR），能夠?qū)⑦@些抗癌能力普通的免疫細(xì)胞，改造成抗癌能力更加強(qiáng)大的CAR-T細(xì)胞。
隨后，在實(shí)驗(yàn)室中將這些接受了改造的CAR-T細(xì)胞大量擴(kuò)增，再輸注回患者體內(nèi)?；氐交颊唧w內(nèi)之后，這些特殊的T細(xì)胞就如同裝備了新“武器”的軍隊(duì)，如虎添翼，能夠?qū)?xì)胞進(jìn)行更加有效的殺傷。
這樣的特點(diǎn)與優(yōu)勢(shì)，使CAR-T細(xì)胞療法成為了癌癥治療的一個(gè)全新的突破點(diǎn)、熱點(diǎn)，獲得了越來(lái)越多的認(rèn)可，在更多的適應(yīng)癥上得到了應(yīng)用。
CD19與CD20，淋巴瘤治療的“鑰匙”
CD19和CD20，都是淋巴瘤治療當(dāng)中非常重要的靶點(diǎn)，靶向治療與細(xì)胞免疫治療的“鑰匙”。
CD19的全稱是B細(xì)胞淋巴抗原CD19，它存在于幾乎所有的人類B細(xì)胞上，不同生長(zhǎng)階段的表達(dá)水平各不相同，在成熟B細(xì)胞表面的表達(dá)水平大約是未成熟B細(xì)胞的3倍。
CD20的全稱是B淋巴細(xì)胞抗原CD20，這是一種在所有B細(xì)胞表面表達(dá)的抗原，從pro-B晚期開始出現(xiàn)，且其表達(dá)水平隨B細(xì)胞的成熟逐漸上升。
這樣的特點(diǎn)，讓CD19與CD20成為了B細(xì)胞淋巴瘤治療過(guò)程當(dāng)中的關(guān)鍵性靶標(biāo)。從上個(gè)世紀(jì)至今，已經(jīng)有多款針對(duì)這兩個(gè)靶點(diǎn)的藥物陸續(xù)獲批上市，有力地支撐起淋巴瘤靶向治療的體系。
同樣的，CD19與CD20也成為了CAR-T療法的關(guān)鍵性靶標(biāo)。目前，已經(jīng)有多款CAR-T制劑獲批上市。
CD19
在已經(jīng)獲批上市的CAR-CD19 T細(xì)胞療法中，Kymriah治療白血病的完全緩解率能夠超過(guò)90%，Yescarta（Axi-Cel）治療非霍奇金淋巴瘤的完全緩解率為51%、三線以上治療難治的濾泡性淋巴瘤完全緩解率60%，KTE-X19治療套細(xì)胞淋巴瘤的完全緩解率為67%，Liso-Cel治療部分類型的大B細(xì)胞淋巴瘤完全緩解率為53%。
根據(jù)一項(xiàng)近期發(fā)表于Journal of Clinical Oncology雜志上的研究結(jié)果，研究者分析了43例接受抗CD19的CAR-T療法的患者的治療效果。結(jié)果顯示，緩解持續(xù)超過(guò)3年的患者占51%；其中，彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤或原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤患者、低級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤患者、慢性淋巴細(xì)胞白血病患者緩解持續(xù)超過(guò)3年的比例分別為48%、63%、50%。所有患者的中位無(wú)事件生存期為55個(gè)月。
緩解期最長(zhǎng)的患者，已經(jīng)達(dá)到了9年！
CD20
而針對(duì)CD20靶點(diǎn)的藥物及療法有望克服CD19抑制劑及細(xì)胞療法耐藥、復(fù)發(fā)的困境，目前同樣進(jìn)展頗豐。
2021年歐洲血液學(xué)會(huì)年會(huì)上公開的CAR-CD20 T細(xì)胞療法MB-106治療慢性淋巴細(xì)胞白血病的整體緩解率高達(dá)92%，其中完全緩解率達(dá)到58%；治療濾泡性淋巴瘤整體緩解率89%，其中完全緩解率為67%。
新療法也能免費(fèi)用，CAR-T臨床試驗(yàn)招募中
當(dāng)然，CAR-T療法的花費(fèi)顯然是不菲的。在三款已經(jīng)獲批的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品中，其中相對(duì)便宜的Yescarta費(fèi)用為37.3萬(wàn)美元，Kymriah的費(fèi)用更是高達(dá)47.5萬(wàn)美元。即使是在中國(guó)上市的價(jià)格，首款CAR-T制劑的價(jià)格也達(dá)到了120萬(wàn)元一針，第二款的定價(jià)是129萬(wàn)一針。
我國(guó)是CAR-T細(xì)胞療法研究及臨床試驗(yàn)項(xiàng)目最多的國(guó)家，大量國(guó)內(nèi)中心的試驗(yàn)項(xiàng)目正在招募中國(guó)患者。對(duì)于符合適應(yīng)癥需求的患者來(lái)說(shuō)，這是一個(gè)提前享受新藥治療且避免巨額開銷的好渠道。
希望嘗試CAR-T療法以及其它免疫細(xì)胞療法的患者，可以聯(lián)系基因藥物匯-臨床新藥招募中心（400-686-1602）了解詳情，或?qū)⒉v資料及聯(lián)系方式發(fā)送至招募中心郵箱（doctorjona0404@gmail.com）進(jìn)行申請(qǐng)。
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