64%患者生存期超4年！對25類癌癥有效的“傳奇”抗癌藥刷新生存期
原創(chuàng)2022-06-15 10:24·
全球腫瘤醫(yī)生網對于大部分晚期癌癥患者來說，一旦臨床標準治療方案用盡，生命就進入了倒計時，通常是3~6個月，一般不會超過一年。
2018年11月，全球首款不區(qū)分腫瘤來源的靶向藥物Vitrakvi的獲批，引起了全球轟動，不管是醫(yī)生還是患者，甚至是健康人，都注意到了這款給癌癥患者帶來“治愈”希望的新型抗癌藥物。臨床試驗數(shù)據(jù)證實，接受拉羅替尼治療的NTRK融合陽性患者中，超過75％的患者反應良好，腫瘤縮小或消失。這款藥物每年可以幫助成千上萬的人，無論是成人還是兒童，拉羅替尼已經給各類晚期癌癥患者帶來了新的希望。
在2022年6月的ASCO大會上，三項不同研究綜合分析證實，腫瘤精準治療藥物Vitrakvi?（larotrectinib）對于臨床試驗中的成人及兒童，覆蓋25類癌癥類型的患者具有強大且長期的臨床表現(xiàn)！
拉羅替尼：64%的患者生存期超過4年！針對25類癌癥有效
2022年6月7日，來自全球知名的癌癥專家-紀念斯隆凱瑟琳癌癥中心的Alexander Drilon博士公布了這項振奮人心的實驗數(shù)據(jù)。
截至2021 年 7 月 20 日，269 例入組的患者接受 larotrectinib 治療，最終 244名患者可評估。
這些患者覆蓋了25種不同的腫瘤類型，最常見的是：
軟組織肉瘤（STS [43%]，包括嬰兒纖維肉瘤 [18%] 和其他 類型[25%]）、甲狀腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和結腸直腸（7% ）。
暨包括了成人腫瘤患者（175名），也包括了兒童腫瘤患者（94 名），都存在NTRK1/2/3融合，有初治也有經過各類治療后進展的患者。
結果顯示：
總客觀緩解率高達69%，其中64（26%）完全緩解（CR，影像學檢查靶病灶全部消失），104（43%）部分緩解；
此外還有41 例 (17%) 疾病穩(wěn)定，疾病控制率高達86%；
中位反應持續(xù)時間 (DoR) 為 32.9 個月；
中位 PFS 為 29.4 個月（95% CI 19.3–34.3）；
非常值得一提的是，在中位隨訪 32.2 個月時，還未達到中位總生存期（OS）；而48 個月 總生存率（OS） 為 64%，這意味著，參加臨床試驗中64%的NTRK融合患者生存時間都超過了4年！治療持續(xù)時間從 0.1 至 67.9 個月，最長的患者治療持續(xù)長達近6年！
（注：做了基因檢測的病友可以拿出報告看看，一旦存在這種罕見的“鉆石”靶點NTRK融合，可以馬上聯(lián)系全球腫瘤醫(yī)生網醫(yī)學部看看是否有機會接受新藥治療。）
拉羅替尼：真實世界中創(chuàng)下的生存奇跡
拉羅替尼的臨床數(shù)據(jù)讓人印象深刻，而這款藥物的問世，也讓成千上萬的患者，無論是成人還是兒童，迎來了新的希望。
01
《柳葉刀》重磅：新生嬰兒用藥8周完全清除腫瘤
美國加利福尼亞大學舊金山分校醫(yī)學中心報道了一例特殊的患者-剛出生確診為癌癥的女嬰，經過Vitrakvi的治療，8周病灶全部消退的案例，并發(fā)表在全球頂級期刊《THE LANCET》（柳葉刀）上，引起了轟動。
一名剛出生的嬰兒腦和脊柱的增強核磁顯示髓內病變從延髓向下延伸到上胸段脊髓出現(xiàn)異常，確診為 IV 級先天性脊髓膠質母細胞瘤。手術切除部分腫瘤的同時，醫(yī)生也把組織標本送到基因檢測公司進行了全基因組測序，結果顯示存在特定的 NTRK融合。
就在接受了誘導化療和低劑量 VITRAKVI（拉羅替尼）治療后一周，這名嬰兒的脊柱腫瘤就已經出現(xiàn)了肉眼可見的縮??；第二周，醫(yī)生就加大了劑量，開始100 mg/m 2的全劑量進行治療，這時病灶已經顯著減小，她的四肢癱瘓也出現(xiàn)了明顯改善。
令醫(yī)生們難以置信的是，VITRAKVI（拉羅替尼）聯(lián)合化療治療了8周后，腫瘤已完全消退，影像學顯示已經沒有任何病灶！
事情一直在往好的方向發(fā)展。治療后 17 個月，這個曾經命懸一線的幸運兒已經開始開始爬行并學著走路了！截至文章發(fā)表時，她還在接受VITRAKVI（拉羅替尼）的治療，沒有任何證據(jù)表明腫瘤進展和復發(fā)！
02
路的盡頭有光！特殊的晚期肺癌完全緩解
2013 年，在接受霍奇金淋巴瘤治療16 年后，33歲的安娜·穆尼茲 (Anna Muniz) 再次確診為 IV 期肺癌。
多次更換化療方案后病情依然進展。
就在她以為已經走到路的盡頭時，基因檢測結果顯示Anna 的三個突變之一正是 TRK 融合，
Drilon 博士回憶道，“我告訴她這將是一個很好的選擇，因為我們現(xiàn)在有針對TRK 融合非常匹配的新藥物，Larotrectinib 是一種新型的分子藥物，能在基因水平上攻擊腫瘤，因此可以對抗具有相同基因錯誤的不同類型的癌癥。在臨床試驗中，接受larotrectinib很有可能使癌癥縮小，減輕癥狀，并使癌癥在很長一段時間內遠離，這款藥物已經使許多患者受益。如果Anna能夠來紐約，我想這會對她有幫助?！?div style="height:15px;">
接受拉羅替尼治療后，她的掃描結果顯示，體內已經沒有任何活動性疾病的證據(jù)！
Anna說，她非常感謝自己的醫(yī)生及時建議她做了基因檢測并為她找到了新藥的臨床試驗。如果沒有TRK融合的檢測，她的人生可能早已走到盡頭。我很幸運，因為臨床試驗和新藥給了我體驗人生的機會。希望Larotrectinib這個新藥能挽救更多像我這樣的人！
人們盡其所能幫助那些他們甚至不知道的人。
03
無法手術，放化療的惡性肉瘤重回正常生活
Lakelynn在三歲的時候確診為一種罕見的惡性肉瘤，因為腫瘤長在右臂上，包裹著神經，這個位置既不能手術，又不能放療，這些治療都有可能造成神經損傷，讓Lakelynn的右臂癱瘓。
在開始接受拉羅替尼治療后，Lakelynn的腫瘤開始迅速縮小，現(xiàn)在她已經進行了三年的臨床試驗，目前她的病情穩(wěn)定。原文鏈接：無法手術，放療，化療的絕境！新型藥物讓她成功擺脫癌癥！重回正常生活
04
拯救致命腦瘤，幾周內腫瘤停止生長
Kristian在16個月的時候出現(xiàn)了癲癇的癥狀，最終確診為一種惡性程度極高的腦瘤-腦干高級別膠質瘤，一種預后極差的腫瘤。Kristian在開始接受拉羅替尼的治療后，好處幾乎是立竿見影的。幾周內，Kristian開始重新控制自己的眼睛、四肢，而核磁共振掃描顯示腫瘤已經停止生長?，F(xiàn)在他正在順利的康復中。
“這種藥物和試驗的反應是我們在 1/2 期研究中見過的最好的反應之一。超過 80% 的孩子都做出了深刻的反應！Jordan博士說。
這樣的案例數(shù)不勝數(shù)....
中國患者福音：拉羅替尼已上市
拉羅替尼的問世，為原本走投無路的癌癥患者帶來了完美的結局。
好消息是，2022年4月13日，全球首個不區(qū)分腫瘤來源的廣譜靶向藥--larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊，Vitrakvi ?，下文統(tǒng)稱拉羅替尼）終于獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準正式上市，用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者！同時也有了響當當?shù)拇竺?維泰凱?。相信在一兩個月內。拉羅替尼會在國內開出首張?zhí)幏剑竭M入臨床造?；颊?。
不得不說，拉羅替尼對于一些特定患者的臨床效果驚人，但是患者最關心的價格又如何呢？
目前，口服膠囊形式的Larotrectinib在美國的定價為每月32,800美元（100mg 30天，約合人民幣20萬左右），每年393600美元（約250多萬人民幣），此價格對于患者來說，堪稱天價。
而自從拉羅替尼在國內上市的消息公布以來，大家也在猜測國內的價格會不會降低？
雖然目前還沒有確切的消息，但是我們期待拉羅替尼在國內的價格能降到病友們可承受的范圍內，給更多的患者帶來“治愈”的機會。
而在此我們也要特別說明下拉羅替尼為什么如此昂貴。因為拉羅替尼針對特定的患者群體--NTRK基因融合實體腫瘤非常罕見。更為復雜的是，這些突變只有在醫(yī)生通過對腫瘤DNA進行基因測序才會發(fā)現(xiàn)，因此這部分患者就像“大海撈針”般艱難。這就意味著針對這些小眾群體研發(fā)的藥物必然都很昂貴，如果不是這樣，沒有人會傾盡全力去開發(fā)它。
值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代！目前拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗仍在國內進行臨床招募，已經有大量NTRK融合的患者通過全球腫瘤醫(yī)生網醫(yī)學部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰(zhàn)勝癌癥！
除了拉羅替尼，還有多款美國及中國自主研發(fā)的NTRK抑制劑正式在國內獲批開展臨床試驗。
以前這些美國研發(fā)上市的抗癌新藥對于國內的患者來說遙不可及，近兩年隨著國家的重視，加快了各類抗癌藥物研發(fā)上市的審批速度，相信這些效果好的抗癌藥都會加快在我國上市和納入醫(yī)保的步伐，讓更多的百姓獲益，讓我們共同期待吧！
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評論 36
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飛往春天的航班4
什么時候可以在中國上市。
·18小時前
是麥琪呀1
天價的藥更要命，更讓人絕望
·8小時前
野夫山人3
這個早就發(fā)布了，關鍵價格太貴。還沒有進口，不知道印度有沒有仿制藥。
·17小時前
