試想一下，如果有一種藥物可以治療多種癌癥，我們的抗癌局面會發(fā)生什么變化？
這不是天方夜譚。
去年，一款新藥被美國FDA授予用于治療胰腺癌的孤兒藥資格認(rèn)定。今年1月，F(xiàn)DA再次批準(zhǔn)它進(jìn)入快速通道，用于治療NRG1融合突變的轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者。
一款廣譜抗癌藥正離我們越來越近，它的名字叫Zenocuzumab。
一、抗癌新藥橫空出世，哪些癌能治？
Zenocuzumab是一種非常強(qiáng)大的雙特異性抗體，受體蛋白在腫瘤發(fā)生發(fā)展中起關(guān)鍵作用，NRG1基因融合是癌細(xì)胞生長強(qiáng)大的驅(qū)動力，而新藥Zenocuzumab可與HER2和HER3受體結(jié)合，從而阻斷HER3與NRG1融合蛋白的相互作用，因此對于NRG1基因融合的胰腺癌患者效果顯著。
Zenocuzumab可不僅是治療胰腺癌，根據(jù)臨床實(shí)驗(yàn)研究發(fā)現(xiàn)，它在其他癌癥上也有可喜的效果，包括非小細(xì)胞肺癌、其他部分實(shí)體瘤。2019年，國際AACR / NCI / EORTC國際分子靶標(biāo)和癌癥治療學(xué)會議上，研究人員展示了包括胰腺癌、肺癌等實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)。
52歲男性，患ATP1B1 - NRG1基因融合的胰腺癌，在接受了7個月的治療后獲得了部分緩解；
54歲男性，患CD74-NRG1陽性非小細(xì)胞肺癌，在接受了4.5個月的治療后獲得了部分緩解；
34歲男性，患ATP1B1 - NRG1性患胰腺癌，在接受了7個月的治療后病情控制穩(wěn)定。
在該項(xiàng)研究，接受Zenocuzumab治療的患者中，相關(guān)不良事件嚴(yán)重程度為1級（輕度）和2級（中度），而3級（嚴(yán)重）AE發(fā)生率小于5%，且未觀察到與藥物相關(guān)的4級AE（可能危及生命）?；颊哂盟庪A段，沒有發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重胃腸道或皮膚毒性，也沒有發(fā)生心臟相關(guān)不良事件。因此可判定，Zenocuzumab具有良好的耐受性和安全性。
從臨床試驗(yàn)取得的進(jìn)展來看，在NRG1融合癌癥的治療標(biāo)準(zhǔn)從傳統(tǒng)化療轉(zhuǎn)變?yōu)閭€性化治療方式的過程中，雙特異抗體Zenocuzumab潛力巨大，能發(fā)揮重要作用。
二、爭議：腫瘤靶向藥是一場騙局？
幾十年前，世界上第一個抗癌靶向藥物橫空出世，可以說是癌癥發(fā)展史上里程碑式進(jìn)展。針對傳統(tǒng)化療的無差別殺死細(xì)胞的弊端，靶向藥根據(jù)癌細(xì)胞的特異性，改變了治療方式。
根據(jù)對腫瘤的進(jìn)一步了解，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)腫瘤有特殊的信號傳導(dǎo)通路，這種特性并不存在于正常細(xì)胞中。針對這些差異，研究人員發(fā)明了只針對腫瘤細(xì)胞起作用的藥物，被稱為分子靶向治療。
早在20世紀(jì)60~70年代，許多學(xué)者就已找到實(shí)體瘤干細(xì)胞。研究者對超過4000個腦腫瘤細(xì)胞進(jìn)行分析，找到了癌細(xì)胞中的三種發(fā)育的類型：一種類似于神經(jīng)干細(xì)胞，另兩種由兩組基因特征標(biāo)志并分化的不同途徑。
在靶向藥的臨床使用中，有不少治愈的案例，如CD20陽性的彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤，聯(lián)合使用靶向藥物美羅華之后，有效率可以達(dá)到95%以上；EGFR突變的肺腺癌患者化療無效后，口服TKI類藥物，許多獲得了很長的生存期。
但在一些患者中，有著“靶向治療是不是醫(yī)學(xué)界的一場騙局”的爭議。之所以有這種言論，是因?yàn)樵S多患者在使用了昂貴的靶向治療后，沒有從中獲益或獲益很小。
這個問題本身就有多個理解角度，舉個例子，甲、乙兩人吃了靶向藥物后，多活了6個月——
甲認(rèn)為：因?yàn)檫@個病，我花了十幾萬，還是撐不到半年，最終人財(cái)兩空，意義何在？
乙認(rèn)為：在靶向藥物的幫助下，我從死神手里搶回來了半年，多享受了親情，多看看這世界，都說生命無價，真是太值得了！
某種程度上，患者的價值觀不同，就已經(jīng)決定了靶向藥的“有效程度。
另外，腫瘤本身固有的復(fù)雜性，在抗癌藥研發(fā)的過程中，無疑會投入大量的時間和金錢，這就決定了靶向治療不會便宜。靶向治療目前只對特定的癌癥有效，它并非可廣泛用于各種癌癥，適用人群有限。對于中晚期患來說，靶向藥物在使用一年后可能會發(fā)生耐藥性，而這種情況一旦出現(xiàn)，就要升級藥物，或者面臨無藥可用。
種種因素加成，使得人們對于靶向治療的看法出現(xiàn)“誤解”。
癌癥治療本身就是綜合性治療，指望一種藥、一種治療方式就達(dá)到神奇的效果，是不現(xiàn)實(shí)的事情。而新藥的出現(xiàn)，或許能打破了腫瘤治療的局限性，讓更多患者可以從中受益。
參考資料：
[1]劍指“癌王”胰腺癌！FDA授予兩款創(chuàng)新型藥物孤兒藥地位.環(huán)宇達(dá)康. 2020-08-11
[2]奧希替尼治療早期EGFR突變肺癌獲FDA突破性療法認(rèn)定；“中國籍”曲妥珠單抗在歐盟獲批. 醫(yī)學(xué)界腫瘤頻道 .2020-07-30
[3]腫瘤干細(xì)胞| 確實(shí)存在 實(shí)體瘤治療有了明確靶標(biāo).健康界.2016-11-03
