東方網通訊員朱凡、唐文佳5月23日報道：今天上午，上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院與安徽安科生物工程（集團）股份有限公司舉行了PANDA項目科研轉化簽約儀式。標志著由瑞金醫(yī)院盧敏研究員帶領的“p53轉化醫(yī)學團隊”潛心研發(fā)的抑癌蛋白p53靶向藥物PANDA，將正式進入產品開發(fā)和臨床試驗階段。
p53基因是人體重要的抑癌基因，它可以幫助正常細胞修復基因缺陷從而防止癌癥發(fā)生，還可以使癌細胞凋亡從而治療癌癥。雖然，p53原本是人體內功能強大的“治癌天使”，但如果發(fā)生突變，它就從天使變成了“惡魔”，轉而促進腫瘤發(fā)生和轉移。盧敏創(chuàng)新性地提出，把“致癌惡魔”——突變后的p53馴化成“治癌天使”的“改邪歸正”癌癥治療策略。
不同于傳統(tǒng)化療方法，靶向藥物可以精準針對癌細胞中的突變基因，而不“誤傷”正常細胞，因此具有高效、低毒的特點。然而目前世界上現(xiàn)有的靶向藥物可針對的基因突變在腫瘤患者中總體發(fā)現(xiàn)概率較低，只有約2-13%的癌癥患者有靶向藥物可用，而人類癌癥中p53突變的發(fā)生概率卻高達約50%。換言之，p53靶向藥物理論上可造福近50%癌癥患者。
瑞金醫(yī)院盧敏研究員于2015年初，創(chuàng)建了p53基礎研究轉化醫(yī)學團隊。團隊邏輯性研發(fā)篩選獲得高效的p53靶向小分子化合物PANDA，相比于全球十幾個競爭團隊研發(fā)只能恢復p53小于5%的活性的各個復活劑，PANDA可以恢復結構突變型p53大于80%的活性（包括熱力學穩(wěn)定性、蛋白折疊程度、轉錄活性、靶基因和靶蛋白誘導活性、抗腫瘤功能）。
據(jù)悉，PANDA項目目前已申請全球家族專利3項，權利要求約200條，并將進入臨床試驗。瑞金醫(yī)院院長瞿介明表示，今后醫(yī)院不但要注重臨床發(fā)現(xiàn)問題并通過科研手段來分析解決，更要加快從實驗研究到臨床轉化的步伐，使科研成果能實實在在地造福于人民。
