來源：醫(yī)谷網(wǎng) 2021-01-08 12:29
1月7日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，恒潤達(dá)生1類生物新藥抗人CD19-CD22 T細(xì)胞注射液獲得臨床試驗默示許可，擬開發(fā)用于復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。
官網(wǎng)信息顯示，恒潤達(dá)生申報的“雙靶點T細(xì)胞注射液治療急性B淋巴細(xì)胞白血病的臨床前研發(fā)”是國內(nèi)首個立項的“雙靶點”研發(fā)項目?！半p靶點T細(xì)胞注射液”是一種針對CD19-CD22靶點的基因工程修飾的自體CAR-T細(xì)胞制品，其作用機(jī)理是經(jīng)逆轉(zhuǎn)錄病毒載體體外基因工程修飾，使得T細(xì)胞攜帶CAR元件。這一元件使得T細(xì)胞表面表達(dá)抗CD19和CD22抗體，能特異性地識別B細(xì)胞表面的CD19和CD22分子，與之結(jié)合進(jìn)而激活活化信號，由此對表達(dá)CD19/CD22的細(xì)胞發(fā)揮靶向殺傷作用。
1603771303.jpg急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋcute lymphoblastic leukemia，ALL）是一類起源于前體B 或T 淋巴前體細(xì)胞在骨髓、血液、髓外的惡性增殖性腫瘤，其中B-ALL約占80%，T-ALL約占20%。嵌合抗原受體（CAR）的T細(xì)胞可有效識別腫瘤抗原，引起特異性抗腫瘤免疫應(yīng)答，目前被認(rèn)為是針對惡性血液腫瘤的最有希望的治療手段。
經(jīng)過多年研究，CD19 CAR-T作為細(xì)胞免疫治療藥物為患者帶來了福音，CD22也廣泛表達(dá)在B細(xì)胞表面，并且可作為B細(xì)胞惡性腫瘤細(xì)胞治療的替代抗原。但如CD19 CAR-T細(xì)胞一樣，單用CD22 CAR-T也避免不了抗原丟失導(dǎo)致的復(fù)發(fā)。因此為了改善持續(xù)緩解狀況，預(yù)防由于抗原丟失導(dǎo)致的腫瘤免疫逃逸，同時針對CD19及CD22兩個靶點的新型免疫治療策略的研究應(yīng)運而生。
CD19和CD22能促進(jìn)B細(xì)胞生存，兩種抗原同時丟失的可能性很低。同時針對CD19和CD22靶點進(jìn)行組合治療，可以覆蓋原發(fā)與復(fù)發(fā)的B細(xì)胞惡性血液腫瘤患者的各種細(xì)胞亞群（CD19+CD22+，CD19-CD22+，CD19+CD22-）。臨床研究顯示，當(dāng)同時遇到兩種抗原時可促進(jìn)協(xié)同激活，功能更強(qiáng)；相應(yīng)的，在失去一種靶分子后仍能保留CAR-T細(xì)胞的細(xì)胞殺傷能力，大大減少丟失一種抗原的腫瘤細(xì)胞存活率。
大量臨床研究數(shù)據(jù)表明，針對CD19和CD22的雙靶點治療是有效及相對安全的，但在國內(nèi)外同類產(chǎn)品都處于臨床1期或臨床前階段，恒潤達(dá)生這一新型的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的抗人CD19-CD22 T細(xì)胞雙靶點CAR-T細(xì)胞制劑，使得此類患者獲得緩解或延長此類患者的生存期，為此類臨床上無有效治療方法的患者提供有效的治療措施，填補(bǔ)該項目在國內(nèi)市場領(lǐng)域的空白。
此前，恒潤達(dá)生還獲得3張CAR-T臨床批件，靶點涉及CD19及BCMA，分別用于復(fù)發(fā)/難治性CD19陽性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤、復(fù)發(fā)/難治性CD19陽性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病以及BCMA陽性的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的治療，這三個批件的注冊臨床已同步在國內(nèi)知名三甲醫(yī)院開展。(生物谷Bioon.com）
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