中國發(fā)明
中國醫(yī)生研究
中國企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)
這一整套“中國制造”一個(gè)腫瘤新藥，
曾經(jīng)是一個(gè)夢。
今年，這個(gè)夢就將第一次變成現(xiàn)實(shí)了！
6月26日，國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《美國醫(yī)學(xué)會雜志》（JAMA）全文刊發(fā)了同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院腫瘤醫(yī)學(xué)部主任李進(jìn)教授與中國人民解放軍第八一醫(yī)院副院長秦叔逵教授共同牽頭研發(fā)的口服血管內(nèi)皮生長因子受體抑制劑——呋喹替尼治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌III期關(guān)鍵性臨床研究（即FRESCO）的完整研究結(jié)果。
這不僅僅是中國抗腫瘤新藥臨床研究首次“登陸”JAMA，更意味著，第一次，有中國創(chuàng)新藥物獲得了美國學(xué)界認(rèn)可。
一起來了解一下
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呋喹替尼是和記黃埔醫(yī)藥（上海）有限公司獨(dú)立研制，并聯(lián)合美國禮來制藥公司共同開發(fā)的高選擇性靶向血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）的小分子抑制劑。和記黃埔后續(xù)研發(fā)專注在肺癌、胃癌、甲狀腺癌等多個(gè)實(shí)體瘤，特別是作用于C-Met靶點(diǎn)的沃利替尼有望成為第二個(gè)重磅藥物。
發(fā)明者：和記黃埔醫(yī)藥，一家注冊在張江園區(qū)的中國企業(yè)，其研發(fā)團(tuán)隊(duì)獨(dú)立在實(shí)驗(yàn)室里發(fā)現(xiàn)了這一新藥。
臨床研究：其III期關(guān)鍵性臨床研究，由李進(jìn)教授和秦叔逵教授共同領(lǐng)導(dǎo)，復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院、和記黃埔醫(yī)藥與禮來制藥等全國共28家臨床藥物研究機(jī)構(gòu)參與完成。
和記黃埔醫(yī)藥已向國家藥品監(jiān)督管理局遞交了呋喹替尼治療晚期結(jié)直腸癌的新藥上市申請，呋喹替尼的上市申請因“具有明顯臨床價(jià)值”被授予“優(yōu)先審評”資格。
預(yù)計(jì)該藥將在今年上市，中國患者年內(nèi)就有新藥用了。
試驗(yàn)所得結(jié)果顯示，這是目前國際上此領(lǐng)域內(nèi)延長患者生命最長的新藥。
研究表明，對于接受過至少兩種化療方案但仍發(fā)生疾病進(jìn)展的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者，呋喹替尼治療效果良好，可顯著延長患者的生存期。
目前此項(xiàng)臨床研究已獲得了國家“十二五”“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)課題支持、上海市科委科技專項(xiàng)、浦東新區(qū)科委科技發(fā)展基金專項(xiàng)以及張江高科技園區(qū)管理委員會對應(yīng)的配套資金支持。
轉(zhuǎn)剛需——
FRESCO研究吸納了416名晚期結(jié)直腸癌患者，年齡54.6歲，其中161例為女性，這些患者分成兩組，一組使用呋喹替尼新藥，另一組則使用安慰劑，通過每日一次，28天為一療程（治療21天，停藥7天）的治療，研究隨訪至2017年1月17日，經(jīng)比對：使用呋喹替尼組的患者的生存期延長到9.3個(gè)月，比使用安慰劑組的患者生命周期顯著延長了2.7個(gè)月；同時(shí)呋喹替尼也顯示出了良好的安全性，尤其對肝臟毒性相較于其他同類要來講是最低的，和使用安慰劑組的患者沒有差異。通過臨床試驗(yàn)，呋喹替尼顯示出了對結(jié)直腸癌作用強(qiáng)、毒性低、耐受性好的優(yōu)勢。
抗腫瘤藥物的研發(fā)就如“芯片”技術(shù)一樣，一直掌握在歐美國家手中，目前，國內(nèi)抗癌新藥數(shù)量和效果與發(fā)達(dá)國家仍有很大差距。國內(nèi)抗癌藥物創(chuàng)新與研發(fā)現(xiàn)狀如何？存在哪些發(fā)展瓶頸？
統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，在2010~2014年上市的49種癌癥新藥中，只有6種在中國上市。截至2018年1月，在中國進(jìn)行的與癌癥相關(guān)的臨床試驗(yàn)研究約為33407個(gè)項(xiàng)目，而美國數(shù)量已超過11萬，為中國的3倍多，且國內(nèi)上市和在研的新藥絕大多數(shù)是以仿制為主，處于仿創(chuàng)結(jié)合階段。究其中國醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)原創(chuàng)藥薄弱的原因：新藥研發(fā)是一個(gè)高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長周期（10 ~15年）的過程，需要足夠的人力、財(cái)力和設(shè)備的投入。
作為自主研發(fā)的抗癌新藥呋喹替尼從立項(xiàng)到目前的上市沖刺階段，整個(gè)研究團(tuán)隊(duì)走過了12年的研發(fā)歷程，期待呋喹替尼的后期上市能帶動抗癌新藥的創(chuàng)制體系建立，加速國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)從抗癌藥物的仿制向創(chuàng)制轉(zhuǎn)變。
據(jù)悉，目前在東方醫(yī)院南院六樓的腫瘤藥物一期臨床試驗(yàn)中心正在開展20項(xiàng)腫瘤藥物的臨床試驗(yàn)，李進(jìn)表示，中心將計(jì)劃以每年30-35項(xiàng)的研發(fā)速度來推進(jìn)腫瘤新藥研發(fā)創(chuàng)制。
編輯：王雨濛
