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來(lái)源：科技部 2021-02-01 12:32

肉毒桿菌中毒是一種以肌肉麻痹為特征的嚴(yán)重致命性的疾病。肉毒桿菌毒素是目前已知的最強(qiáng)毒素，可以進(jìn)入運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元并阻止神經(jīng)傳遞，從而導(dǎo)致癱瘓。由于肉毒桿菌毒素可以高效地靶向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和神經(jīng)末梢，一般的治療藥物無(wú)法進(jìn)入神經(jīng)元內(nèi)，所以一旦出現(xiàn)癱瘓，只能等待這些毒素作用慢慢消失，沒有更好治療手段可以逆轉(zhuǎn)這一過(guò)程。

近期，美國(guó)哈佛醫(yī)學(xué)院和波士頓兒童醫(yī)院的研究團(tuán)隊(duì)研發(fā)出一種基于無(wú)毒性肉毒桿菌毒素的藥物輸送平臺(tái)，可以將治療藥物輸送到神經(jīng)元內(nèi)部而起到治療作用，從而緩解病情。該研究在《Science》雜志的子刊《Science Translational Medicine》發(fā)表，題為：Delivery of single-domain antibodies into neurons using a chimeric toxin–based platform is therapeutic in mouse models of botulism。

研究人員開發(fā)出一種嵌合了無(wú)毒性肉毒桿菌毒素的輸送平臺(tái)，并將納米級(jí)別的治療性抗體與輸送平臺(tái)融合組成治療性蛋白，然后在肉毒桿菌中毒的小鼠中使用這種治療性蛋白，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這種治療性蛋白可以縮短小鼠局部肌肉麻痹的持續(xù)時(shí)間，并使小鼠在數(shù)小時(shí)內(nèi)恢復(fù)肌肉功能。研究結(jié)果表明，治療性納米抗體可以通過(guò)新的輸送平臺(tái)被輸送到中毒的神經(jīng)元內(nèi)，并中和了神經(jīng)元中的肉毒桿菌毒素。

該研究為肉毒桿菌中毒暴露后提供了有效的治療手段，也為藥物精確地遞送到細(xì)胞中提供了新方法。(生物谷Bioon.com）