2020年12月30日訊 /
生物谷BIOON/ --Moleculin Biotech是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發(fā)一系列腫瘤學(xué)候選藥物，用于高度耐藥
腫瘤的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Annamycin（安那霉素）孤兒藥資格（ODD），用于治療軟組織肉瘤（STS）。之前，
FDA已授予Annamycin治療復(fù)發(fā)性或難治性急性AML的孤兒藥資格（ODD）和快速通道資格（FTD）。
Moleculin最近宣布
FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了Annamycin的新藥研究申請（IND），允許Moleculin在美國開始一項針對一線治療后已轉(zhuǎn)移到肺部的STS患者的1b/2期臨床試驗。該
臨床試驗的基本原理包括最近的動物數(shù)據(jù)，包括2020年6月22-24日舉行的美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上的數(shù)據(jù)，以及2020年10月21日宣布的獨立實驗室的數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)表明，Annamycin在肺部的蓄積量是治療STS的主要一線化療藥物阿霉素（doxorubicin）的6-34倍。此外，臨床數(shù)據(jù)顯示，使用Annamycin沒有心臟毒性，并有能力克服多藥耐藥機制，這2者通常都會對蒽環(huán)類藥物（包括阿霉素）在STS方面具有治療限制作用。綜上所述，這些因素表明，Annamycin可能代表著一種重要的治療方法，有助于解決STS肺轉(zhuǎn)移患者嚴(yán)重的未滿足需求。
Moleculin董事長兼首席執(zhí)行官Walter Klemp表示：“這是Annamycin的第二個孤兒藥資格，該藥此前還被授予了治療復(fù)發(fā)性或難治性急性髓細胞
白血病的孤兒藥資格。我們認(rèn)為，這繼續(xù)表明，我們管線的廣度為我們提供了‘多次射門機會’，從而為創(chuàng)造股東價值提供了多種機會?！?/div>
annamycin分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：chemdrug）
Annamycin是新一代的蒽環(huán)類藥物（Anthracycline），幾乎沒有心臟毒性，并且可避免多藥耐藥，在AML細胞系中表現(xiàn)出更強的效力，在治療標(biāo)準(zhǔn)護理療法失敗的患者中表現(xiàn)出療效。目前，Annamycin正被開發(fā)用于復(fù)發(fā)性或難治性AML患者的治療。
在過去的50多年來，蒽環(huán)類藥物一直是AML治療方案的基石，該藥與另一種名為阿糖胞苷（cytarabine）的化療藥物一起聯(lián)用，這種組合通常被稱為“7+3誘導(dǎo)療法”，其目的是誘導(dǎo)足夠緩解以使骨髓移植成功。目前，大多數(shù)AML患者唯一可行的長期選擇是骨髓移植，這在相當(dāng)多的患者中是成功的。然而，為了獲得骨髓移植的資格，患者必須首先通過誘導(dǎo)療法獲得成功，不幸的是，目前的誘導(dǎo)療法只對大約20%的患者有效。
阿霉素（doxorubicin，多柔比星）是用于急性白血病患者誘導(dǎo)治療的主要蒽環(huán)類藥物之一，據(jù)報道，該藥的年收入超過7億美元。盡管已批準(zhǔn)的蒽環(huán)類藥物（如阿霉素）非常重要并且已取得成功，但它們都具有心臟毒性，這可能導(dǎo)致心臟損害，并限制給藥劑量。此外，被治療的
腫瘤細胞通常會對一線蒽環(huán)類藥物具有或產(chǎn)生耐藥性，通常通過所謂的“多藥耐藥性”使其能夠清除當(dāng)前的蒽環(huán)類藥物并限制治療的有效性。因此，對于絕大多數(shù)患者來說，仍然沒有有效的治療方法，大多數(shù)患者很快就會死于白血病。
Annamycin在這方面有機會成為一款徹底改變游戲規(guī)則的藥物。該藥是一種獨特的、新一代脂質(zhì)體配方蒽環(huán)類藥物（文獻中也稱為“L-Annamycin”），旨在消除心臟毒性以及避免經(jīng)常擊敗當(dāng)前已批準(zhǔn)的蒽環(huán)類藥物的多藥耐藥機制。在測試心臟毒性的動物模型中，Annamycin被證明是非心臟毒性的，在以白血病為重點的人類
臨床試驗中，該藥顯示出的劑量限制性毒性比阿霉素（用于誘導(dǎo)治療的主要一線蒽環(huán)類藥物之一）通常所經(jīng)歷的毒性要少很多。
之前，Annamycin已在6項臨床試驗和114例患者中進行了測試，包括2項以白血病為重點的
臨床試驗，治療一線誘導(dǎo)療法復(fù)發(fā)或難治的患者，這些研究中很少或沒有報告心臟毒性。目前，Annamycin正在美國和歐洲進行治療AML的I/II期試驗。（生物谷Bioon.com）
原文出處：Moleculin Announces Annamycin Receives
FDA Orphan Drug Designation for Soft Tissue Sarcomas
