來源：生物谷原創(chuàng) 2022-10-26 17:20
Daxxify是批準(zhǔn)上市的第一種也是唯一一種肽制劑的長效神經(jīng)調(diào)節(jié)劑，每年只需注射2次即可實(shí)現(xiàn)全年效果。目前市面上的神經(jīng)調(diào)節(jié)劑需要每3個(gè)月注射一次。
2022年10月26日訊 /生物谷BIOON/ --Revance Therapeutics是一家專注于創(chuàng)新美學(xué)和治療產(chǎn)品的生物技術(shù)公司。近日，該公司宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了Daxxify（DaxibotulinumtoxinA-lanm，A型肉毒桿菌毒素注射劑）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）：用于治療頸部肌張力障礙（cervical dystonia）。頸部肌張力障礙可在任何年齡發(fā)生，盡管大多數(shù)人在中年時(shí)首次出現(xiàn)癥狀。這種疾病影響到美國幾十萬成年人和兒童。
2022年9月，Daxxify獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于暫時(shí)改善成人中度至重度皺眉紋（眉間紋）。根據(jù)Revance發(fā)布的公告，Daxxify是批準(zhǔn)上市的第一種也是唯一一種肽制劑的長效神經(jīng)調(diào)節(jié)劑，每年只需注射2次就可以取得長期除皺的效果。來自有史以來最大規(guī)模3期臨床項(xiàng)目令人信服的數(shù)據(jù)表明，Daxxify治療使皺眉紋在臨床上顯著改善，具有持久效果和很高的患者滿意度，安全且耐受性良好。Daxxify將幫助那些已經(jīng)習(xí)慣了每3-4個(gè)月使用一次常規(guī)神經(jīng)調(diào)節(jié)劑的患者，每年只需2次治療即可實(shí)現(xiàn)全年效果。
Daxxify是Revance公司采用其專有的肽交換技術(shù)（Peptide Exchange Technology，PXT）開發(fā)的含有穩(wěn)定肽制劑和高度純化的A型肉毒桿菌毒素的新一代神經(jīng)調(diào)節(jié)劑，并且不含有人血清白蛋白或動(dòng)物成分。Daxxify能夠安全且暫時(shí)地阻止神經(jīng)沖動(dòng)進(jìn)入肌肉以減少其活動(dòng)。作為新一代長效型神經(jīng)毒素注射藥物，Daxxify和目前常用的肉毒毒素注射產(chǎn)品相比，長效持久是其最大的特點(diǎn)。
頸部肌張力障礙（又稱：痙攣性斜頸）是一種疼痛和致殘的慢性疾病，頸部肌肉不自主地收縮，導(dǎo)致頭部和頸部的異常運(yùn)動(dòng)和尷尬姿勢(shì)。頸部肌張力障礙的一線治療通常是神經(jīng)調(diào)節(jié)劑（肉毒毒素）注射，但其他治療可以包括口服藥物、手術(shù)和補(bǔ)充療法。神經(jīng)調(diào)節(jié)劑阻斷神經(jīng)和肌肉之間的溝通，放松肌肉，從而緩解異常的非自愿運(yùn)動(dòng)和姿勢(shì)。
目前，神經(jīng)調(diào)節(jié)劑治療頸部肌張力障礙的療效持續(xù)期約為3個(gè)月。來關(guān)鍵性ASPEN 3期臨床開發(fā)項(xiàng)目的數(shù)據(jù)證實(shí)，Daxxify治療頸部肌張力障礙，療效持續(xù)時(shí)間中位數(shù)長達(dá)半年（24周），可幫助患者從這種致衰性疾病中獲得持久的癥狀緩解。
此次sBLA提交，得到了ASPEN 3期臨床開發(fā)項(xiàng)目的數(shù)據(jù)支持，其中包括分別于2020年和2021完成的ASPEN-1研究和ASPEN-OLS研究。關(guān)鍵3期ASPEN-1研究的結(jié)果表明，Daxxify有潛力每年將頸部肌張力障礙治療的頻率降低50%，并在癥狀消除前提供長期療效。ASPEN-1試驗(yàn)證明了與安慰劑相比，Daxxify的2種有效且耐受性良好的劑量水平（125U，250U）。患者和臨床醫(yī)生關(guān)于改善和治療滿意度的報(bào)告是一致的。125U劑量組和250U劑量組，療效持續(xù)時(shí)間中位數(shù)分別為24.0周和20.3周。3期ASPEN-OLS研究的結(jié)果，加強(qiáng)了Daxxify的長期安全性和有效性（從ASPEN-1研究開始進(jìn)行多達(dá)4次連續(xù)治療）。在ASPEN-1研究中，125U劑量組和250U劑量組吞咽困難（1.6%，3.8%）和肌肉無力（4.8%，2.3%）的發(fā)生率較低，這2種不良事件與肉毒桿菌毒素治療頸部肌張力障礙特別相關(guān)。
根據(jù)肌張力障礙醫(yī)療研究基金會(huì)（Dystonia Medical Research Foundation），頸部肌張力障礙是一種痛苦的疾病，頸部肌肉會(huì)不自覺地收縮，導(dǎo)致頭部和頸部的異常運(yùn)動(dòng)和尷尬姿勢(shì)。這些動(dòng)作可以是持續(xù)的（強(qiáng)直的）、急促的（陣攣的）或組合的。頸部肌張力障礙（也稱為痙攣性斜頸）可能是原發(fā)性的（這意味著它是唯一明顯的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，有或沒有家族史），也可能是繼發(fā)性原因（如身體創(chuàng)傷）的結(jié)果。
截至2021年，治療頸部肌張力障礙的美國和全球市場機(jī)會(huì)分別為3.25億美元和4.38億美元。此外，截至2021年，使用肉毒桿菌毒素治療肌肉運(yùn)動(dòng)障礙的美國和全球市場機(jī)遇分別為9.3億美元和12億美元，其中包括頸部肌張力障礙和痙攣（上肢和下肢）。（生物谷Bioon.com）
原文出處：Revance Submits Supplemental Biologics License Application (sBLA) for DAXXIFY? (DaxibotulinumtoxinA-lanm) for Injection for the Treatment of Cervical Dystonia
